Terapia genética

Genética. Un estudio devuelve las esperanzas para los pacientes que esperan que este método remedie los problemas genéticos que les impiden llevar una vida normal.

La reparación de genes es la técnica con más expectativas en la medicina. Se trata básicamente de reemplazar genes dañados por genes saludables dentro de las células del organismo. Aunque a simple lectura parecería un procedimiento sencillo, la terapia genética no ha resultado nada fácil. La práctica ha demostrado que todavía hay mucho por aprender en cuanto al reemplazo de genes en los seres humanos. Aún así, la mayoría de los científicos opinan que es una sobresaliente promesa para el futuro de la medicina genética.

En esta ocasión, investigadores de la Universidad de Thomas Jefferson han logrado reparar células cardiacas humanas mediante el uso de la terapia genética. Para el experimento, cuyos resultados han sido publicados en el diario científico Circulación, los científicos inyectaron un virus dentro de las células cardiacas. Este virus sirve de transporte para los genes saludables que los investigadores quieren sustituir. Es aquí donde los problemas comienzan para la terapia genética. En las pruebas clínicas realizadas hasta el momento, los pacientes que recibieron el virus con la medicina genética dentro reaccionaron desfavorablemente y sus sistemas inmunológicos atacaron tanto al transporte como a su contenido. Otro problema que ha tenido este método es el hecho de que los investigadores aún carecen del control para enviar los genes precisamente donde son necesarios. Existen miles de millones de células en el organismo con sus cromosomas y genes dentro, cada uno de estos genes tiene una función, como producir proteínas, enzimas y demás compuestos químicos que conforman el cuerpo humano, cuando uno se daña, se desactiva o sufre una mutación, hay que reemplazarlo en varios lugares y la terapia genética aún carece de esa precisión.

Sin embargo, el equipo de la Thomas Jefferson consiguió con éxito reemplazar un gen dañado que no permitía el buen funcionamiento del corazón del paciente. “Tomamos células cardiacas de personas que sufren de un fallo cardiaco congestivo debido a un gen que produce una enzima específica. Esta enzima tiene la función de regular los latidos del corazón pero cuando se encuentra en altas cantidades en el organismo la enzima debilita el bombeo cardiaco porque desactiva demasiados receptores en el corazón”, explicó Walter Koch, director del equipo.

El gen reemplazado durante la terapia genética tiene la función de producir un péptido que bloquea la actividad extra de la enzima y le devuelve la fuerza al corazón. El experimento clínico con células humanas ha sido el primer éxito de este tipo.