Más cerca de una terapia genética

Rhys Evans le debe su vida normal a la terapia genética. El niño nació con una malformación en sus genes que le impedía desarrollar un sistema de defensa, por lo tanto, Rhys tenía que vivir en una “burbuja” donde no entrara ningún patógeno, ya que su organismo era incapaz de defenderse. Pero la terapia genética resolvió el problema y su sistema ya puede luchar contra los virus comunes.

Evans es el mejor ejemplo para publicitar este tipo de medicina, sin embargo, en vez de convertirse en la regla, Rhys es sólo la excepción. La terapia genética, el milagro de la medicina del futuro, no ha resultado tan fácil como se pensó y algunos pacientes han muerto debido a su uso. Más aún, el año pasado, investigadores tuvieron que detener el experimento en un niño porque descubrieron que el tratamiento le produjo leucemia.

La teoría que sustenta este procedimiento se basa en la reparación de genes. Gracias a las nuevas tecnologías y a la decodificación del genoma humano, es posible para los médicos identificar genes o grupos de genes que no funcionan adecuadamente y originan enfermedades específicas. Así, ahora se puede tomar una muestra de su ADN y decirle a cuáles enfermedades es usted susceptible. Esta lectura del futuro genético de la salud del individuo ha creado controversias por todo el mundo y, en Estados Unidos, se ha prohibido que las aseguradoras utilicen las pruebas de ADN para conocer el futuro de la salud del paciente y actuar de acuerdo a las enfermedades con el ajuste de las pólizas.

Pero el problema principal de la medicina genética sigue siendo el transporte. La terapia consiste en una secuencia no muy compleja de eventos. El doctor realiza pruebas al ADN del paciente para descubrir la malformación genética. Una vez que reconoce el problema, se buscan los genes que reemplazarán a los dañados y la mejor forma de llevarlos hasta el ADN dentro de las células. El gran problema comienza precisamente en este punto.

Existen distintos tipos de células con diversas funciones. Los investigadores tienen que encontrar la forma de que los genes buenos lleguen hasta los cromosomas para que reemplacen allí al ADN dañado. Pero aún no se ha conseguido la precisión necesaria para llevar los genes a la posición correcta en los cromosomas. Por ejemplo, el niño que desarrolló leucemia debido a la terapia genética atravesó por un problema similar. Los doctores aseguran que los genes que fueron enviados a su organismo se pusieron en la posición incorrecta dentro de los cromosomas y causaron estos dañinos efectos secundarios. Se requiere de más investigaciones para lograr poner a los genes exactamente en el lugar donde van.

El otro problema es el transporte. Para enviar estos genes a las células que los necesiten y cambiar los dañados por los buenos, se requiere de un sistema de transporte que no falle y que llegue al lugar deseado. Para ello se utilizan virus, como el virus de la gripe, por ejemplo. El problema es que hay que enviar muchos virus para que infecten suficientes células, la infección es la cura pero también puede convertirse en una nueva y peor enfermedad.

Por otro lado, si no se envían suficientes virus con la medicina, el hígado se encarga de deshacerse de la mayoría, pues es precisamente su función. Lo que han logrado los científicos de la Universidad de Glasgow, en Escocia, es crear un virus que evite ser devorado por el hígado y se mantenga por más tiempo circulando en la sangre e infectando las células adecuadas.

“Utilizamos el virus de la gripe pero lo diseñamos para que evite caer en el sistema del hígado y continúe por más tiempo circulando en la sangre. De esta forma logramos una mayor cobertura con menos virus en la sangre. Esperamos que esto nos acerque más a una terapia genética diseñada que llegue al lugar requerido y se enlace con las células que la necesitan. Si logramos perfeccionar esta técnica no habrán enfermedades genéticas en el futuro que la ciencia no pueda corregir”, explicó para la BBC el director del equipo en Glasgow, el doctor Andrew Baker.